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重大事件

傳奇生物獲得高瓴資本5億美元投資

近日，金斯瑞董事會宣布傳奇生物訂立認購協(xié)議，據(jù)此，細胞療法公司傳奇生物同意：(i)發(fā)行及出售而LGN Holdings Limited（高瓴資本）同意購買合共20,809,850股傳奇股份，總代價為3億美元；及(ii)向LGN Holdings Limited發(fā)行傳奇認股權(quán)證，可向傳奇生物認購及購買最多合共10,000,000股傳奇股份，總行使價為2億美元。

Exscientia宣布第三款A(yù)I新藥設(shè)計分子進入美國I期臨床

5月13日，AI藥物發(fā)現(xiàn)公司Exscientia Ltd.和日本住友制藥宣布將在美國啟動DSP-0038的I期臨床研究，以治療阿爾茨海默氏病。DSP-0038是使用Exscientia的人工智能（AI）技術(shù)創(chuàng)建的第三個進入臨床試驗的分子。它具有作為5-HT2A受體拮抗劑和5-HT1A受體激動劑的高效能，同時選擇性地避免了類似的受體和不需要的靶標(biāo)。

細胞與基因療法

100％的完全緩解率，Autolus的CAR-T細胞療法數(shù)據(jù)喜人

近日，細胞療法生物技術(shù)公司Autolus Therapeutics宣布其靶向CD19的CAR-T細胞療法AUTO1在一項針對惰性B細胞淋巴瘤治療的試驗中出現(xiàn)了100％完全緩解率，AUTO1驅(qū)動了響應(yīng)，并且沒有引起任何3級或更嚴(yán)重的細胞因子釋放綜合征（CRS）。Autolus公司的股票當(dāng)天也因此上漲了35％。

?Biogen的基因療法改善患者視力試驗未能達到主要終點

近日，Biogen透露其基因療法cotoretigene toliparvovec未能改善X連鎖性視網(wǎng)膜色素變性的患者視力。在臨床II/III期試驗中，cotoretigene toliparvovec與安慰劑相比，未能達到其在治療后12個月提高視網(wǎng)膜敏感性的主要終點。Biogen表示，這項試驗并非完全失敗，因為患者在弱光條件下視力有所改善。

Biogen和Capsigen宣布合作開發(fā)新型AAV衣殼

Biogen和Capsigen Inc.宣布達成戰(zhàn)略研究合作，以開發(fā)新型腺相關(guān)病毒（AAV）衣殼，以加速提供和遞送可解決各種神經(jīng)肌肉疾病的轉(zhuǎn)化基因療法。根據(jù)該協(xié)議的條款，Capsigen將運用其載體工程方法來開發(fā)新穎的衣殼，以適應(yīng)高度定制化，針對特定疾病的轉(zhuǎn)導(dǎo)特性。Biogen將獲得Capsigen專有技術(shù)的專有許可，用于未公開數(shù)量的CNS和神經(jīng)肌肉疾病靶標(biāo)。Capsigen將獲得1500萬美元的預(yù)付款，如果合作計劃達到某些發(fā)展里程碑和銷售門檻，Capsigen有資格獲得高達4200萬美元的潛在研究里程碑以及高達12.5億美元的潛在開發(fā)和商業(yè)付款。

致命遺傳病患者生存率達100%，基因療法展現(xiàn)功能性治愈潛力

近日，基因療法公司Orchard Therapeutics公司宣布，其在研基因療法OTL-101治療腺苷脫氨酶缺乏癥導(dǎo)致的嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷患者（ADA-SCID）的I/II期臨床試驗數(shù)據(jù)在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEJM）上發(fā)表。試驗結(jié)果顯示，患者在接受一次基因療法治療后2-3年的生存率為100%，超過95%的患者無需使用其它療法來控制他們的病情。這一長期療效結(jié)果顯示了基因療法功能性治愈罕見遺傳疾病的潛力。

AI制藥

Iktos和Facio Therapies宣布合作將AI用于藥物設(shè)計

5月11日，專門從事人工智能新藥設(shè)計的公司Iktos和專注于開發(fā)面肩肱型營養(yǎng)不良癥（FSHD）藥物開發(fā)的公司Facio Therapies宣布達成一項合作，會將Iktos人工智能（AI）技術(shù)應(yīng)用于Facio的一項藥物發(fā)現(xiàn)計劃中。根據(jù)該協(xié)議，Iktos將運用其從頭配體和基于結(jié)構(gòu)的生成建模技術(shù)和專有技術(shù)，以補充Facio的藥物發(fā)現(xiàn)能力，以加快對潛在臨床前候選藥物的鑒定，并鑒定具有合適性質(zhì)的其他新型化學(xué)物質(zhì)。

生物技術(shù)新銳公司想用miRNA藥物治療糖尿病

近日，生物技術(shù)公司Nexturn Bio inc.宣布，為擴大其新的生物業(yè)務(wù)，將在母公司的支持下投資生物技術(shù)公司RosVivo Therapeutics,Inc.。RosVivo公司是一家利用miRNA技術(shù)開發(fā)下一代RNA藥物的公司，其候選產(chǎn)品RSVI-301是一種嘗試治愈糖尿病的miRNA新藥物。

核酸藥物

mRNA療法SpliSense完成2850萬美元B輪融資

5月13日，以色列生物制藥公司SpliSense宣布已完成2850萬美元的B輪融資，該公司為囊性纖維化（CF）和其他遺傳性肺病開發(fā)了可改變mRNA的轉(zhuǎn)化療法。本輪融資由Orbimed，Israel Biotech Fund和Cystic Fibrosis Foundation等投資機構(gòu)參與。本輪融資資金將于公司產(chǎn)品線推進，包括其領(lǐng)先的反義寡核苷酸（ASO）產(chǎn)品SPL84-23。SPL84-23在治療囊性纖維化疾病早期試驗中展現(xiàn)出有效性，該公司計劃在2022年啟動I/IIa期試驗。

?Gennao Bio完成4000萬美元A輪融資，開發(fā)靶向核酸藥

核酸治療藥物開發(fā)商Gennao Bio宣布完成4000萬美元的A輪融資。本輪融資由OrbiMed和Logos Capital共同牽頭，Surveyor Capital參與。籌集的資金將用于支持其專有的基因單克隆抗體平臺（GMAB）的發(fā)展，以及開發(fā)用于治療腫瘤和罕見的單基因骨骼肌疾病的靶向核酸治療產(chǎn)品。

eRNA公司獲得Flagship Pioneering的5000萬美元投資

近日，一家名為Laronde的初創(chuàng)公司走出隱匿模式，并且獲得Flagship Pioneering的5000萬美元投資。Laronde的技術(shù)平臺旨在開發(fā)一種稱為Endless RNA（eRNA）的新型環(huán)狀RNA。它在細胞內(nèi)具有高度的穩(wěn)定性，能夠表達多種不同的潛在療法。Laronde表示，它的宏大目標(biāo)是在今后10年內(nèi)，迅速擴大其產(chǎn)生和研發(fā)力量，讓推出100款創(chuàng)新eRNA藥物成為可能。

Flare Therapeutics完成8200萬美元A輪融資，Third Rock領(lǐng)投

近日，致力于轉(zhuǎn)錄因子（TFs）以發(fā)現(xiàn)用于治療癌癥和其他疾病的精準(zhǔn)藥物的生物技術(shù)公司Flare Therapeutics，宣布完成8200萬美元的A輪融資。A輪融資由Third Rock Ventures領(lǐng)投，Boxer Capital，Nextech Invest，Casdin Capital和Eventide Asset Management等公司跟投。Flare的基于轉(zhuǎn)換位點的藥物發(fā)現(xiàn)方法衍生出一系列針對轉(zhuǎn)錄因子失調(diào)和突變的藥物程序，這些已知是癌癥的關(guān)鍵驅(qū)動因素。A輪融資將用于其產(chǎn)品推向臨床試驗階段。

噬菌體療法公司完成4075萬美元B輪融資

近日，致力于提供傳染病治療的臨床階段生物技術(shù)公司Adaptive Phage Therapeutics（APT）宣布已完成由B輪4075萬美元融資，B輪由Deerfield Management Company領(lǐng)投。APT計劃將B輪融資中的收益用于公司在義肢關(guān)節(jié)感染（PJI）和糖尿病足骨髓炎（DFO）以及一般公司用途的臨床階段治療計劃中的資金，包括進一步開發(fā)專有的PhageBank ?藥敏試驗（PST），可快速識別根除特定細菌感染所需的噬菌體療法。